Upstaza™ uzyskała pozwolenie Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu jako pierwsza terapia modyfikująca przebieg deficytu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych
Wpisany przez S.Z.   
niedziela, 14 sierpnia 2022 12:48

Upstaza™ uzyskała pozwolenie Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu jako pierwsza terapia modyfikująca przebieg deficytu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych

PTC Therapeutics wprowadzi na rynek pierwszą terapię genową podawaną w bezpośredniej infuzji do mózgu

Firma PTC Therapeutics, Inc. ogłosiła 25 czerwca, że otrzymała pozwolenie Komisji Europejskiej na dopuszczenie do obrotu leku Upstaza™ (eladocagene exuparvovec). Upstaza jest pierwszą zatwierdzoną terapią modyfikują deficyt dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (aromatic L-amino acid decarboxylase,AADC). Upstaza jest również pierwszą dostępną na rynku terapią genową podawaną w bezpośredniej infuzji do mózgu. Leczenie jest zatwierdzone dla pacjentów od 18 miesiąca życia.

"Ogromnie się cieszymy z pozytywnej decyzji Komisji Europejskiej i jesteśmy gotowi do wprowadzenia na rynek tej długo oczekiwanej terapii genowej, zmieniającej życie pacjentów cierpiących na deficyt AADC" - powiedział Andrzej Rytel, dyrektor PTC Poland.

Deficyt AADC jest rzadką chorobą uwarunkowaną genetycznie, która zwykle powoduje ciężką niepełnosprawność i zmaganie się z cierpieniem od pierwszych miesięcy życia. Pacjenci wymagają całodobowej opieki we wszystkich aspektach codziennego funkcjonowania. Opieka nad chorymi stanowi poważne obciążenie dla systemu opieki zdrowotnej z powodu konieczności częstych hospitalizacji, interwencji na oddziałach ratunkowych oraz zaangażowania specjalistycznych zespołów wielodyscyplinarnych. Do tej pory nie było skutecznych metod leczenia tej choroby.

Podczas badań klinicznych Upstazy pacjenci, którzy nie osiągali wcześniej żadnych znaczących postępów w zakresie rozwoju ruchowego, wykazywali klinicznie istotną poprawę sprawności ruchowej już po trzech miesiącach od podania leku. Wykazano poprawę funkcji motorycznych usprawniającą poruszanie się pacjentów, utrzymującą się do 10 lat po zakończeniu terapii. Ponadto, u wszystkich leczonych pacjentów uległy poprawie umiejętności poznawcze. Upstaza zmniejszyła nasilenie objawów, wystąpienie których może wywołać zagrażające życiu lub śmiertelne powikłania.

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dotyczy wszystkich 27 państw członkowskich Unii Europejskiej, a także Islandii, Norwegii i Liechtensteinu.

Informacje o leku Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)

Upstaza jest jednorazową infuzją kopii brakującego genu, wskazaną do leczenia pacjentów od 18 miesiąca życia z potwierdzonym klinicznie, molekularnie i genetycznie deficytem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych ujawniającym się fenotypowo. Terapia genowa Upstaza wykorzystuje wektor adenowirusa serotypu 2 (AAV2) umożliwiający wprowadzenie prawidłowego, ludzkiego genu DDC (dopa decarboxylase gene) do komórek pacjenta.1 Terapia została zaprojektowana w taki sposób, aby skorygować defekt genetyczny leżący u podłoża choroby – podanie sprawnie funkcjonującego genu DDC bezpośrednio do skorupy mózgu pacjenta powoduje wzrost produkcji brakującego enzymu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) i wytwarzania dopaminy.2,3

Profil skuteczności i bezpieczeństwa Upstazy został potwierdzony w badaniach klinicznych i programach leczenia charytatywnego.1 Po raz pierwszy terapię zastosowano w 2010 roku. W badaniach klinicznych Upstaza wykazała wyraźną poprawę funkcji neurologicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były: trudność w zasypianiu, rozdrażnienie i dyskineza.

Lek Upstaza podaje się w infuzji do konkretnej części mózgu wykorzystując stereotaktyczną technikę neurochirurgiczną. Jest to mało inwazyjna procedura stosowana w leczeniu wielu zaburzeń neurologicznych u dzieci i dorosłych. Zabieg podania leku Upstaza jest wykonywany tylko przez wykwalifikowanego neurochirurga w ośrodkach specjalizujących się w neurochirurgii stereotaktycznej.

Informacje o deficycie dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC)

Deficyt AADC jest śmiertelną, rzadką chorobą uwarunkowaną genetycznie, która zwykle powoduje ciężką niepełnosprawność i zmaganie się z cierpieniem od pierwszych miesięcy życia. Wpływa na każdy aspekt funkcjonowania pacjenta - fizyczny, psychiczny i behawioralny. Cierpienia dzieci z niedoborem AADC mogą być spotęgowane przez występowanie dokuczliwych kryz oczno-zakrętowych (przymusowa rotacją gałek ocznych z towarzyszącymi innymi objawami neurologicznymi), częste wymioty, problemy behawioralne i zaburzenia snu.

Deficyt AADC znacznie upośledza wiele funkcji życiowych powodując przedwczesne zgony. Konieczna jest stała rehabilitacja ruchowa, terapia zajęciowa i logopedyczna. Pacjenci są często hospitalizowani i poddawani różnym procedurom medycznym aby zabezpieczyć ich przed potencjalnie zagrażającymi życiu powikłaniami takimi jak zaburzenia oddychania, infekcje, problemy z karmieniem.

Informacje o PTC Therapeutics, Inc.

PTC jest globalną firmą biofarmaceutyczną ukierunkowaną na odkrywanie, rozwój i komercjalizację leków, które umożliwiają terapię pacjentów z chorobami rzadkimi. Innowacje wprowadzane przez PTC w celu zidentyfikowania nowych terapii i ich globalnej komercjalizacji są motorem inwestycji w zróżnicowane portfolio leków transformacyjnych. Misją PTC jest zapewnienie dostępu do najlepszych w swojej klasie terapii dla pacjentów, którzy mają niewiele lub nie mają żadnych możliwości leczenia. Strategia PTC, umożliwiająca maksymalizację wartości dla wszystkich interesariuszy, polega na wykorzystaniu doświadczenia naukowego i klinicznego oraz globalnej infrastruktury handlowej, aby dostarczać pacjentom innowacyjne terapie. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź stronę www.ptcbio.com oraz profile na Facebooku, Instagramie, LinkedIn i Twitterze @PTCBio.
Dodatkowe informacje: Adres poczty elektronicznej jest chroniony przed robotami spamującymi. W przeglądarce musi być włączona obsługa JavaScript, żeby go zobaczyć.

Oświadczenie dotyczące przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości zgodnie z definicją zawartą w Ustawie o Reformie Przepisów Procesowych Dotyczących Papierów Wartościowych z 1995 roku (Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Wszystkie stwierdzenia zawarte w tym komunikacie, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości, w tym w zakresie: przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, w tym w odniesieniu do oczekiwanych terminów badań klinicznych i innych badań, dostępności danych, wniosków i odpowiedzi organów regulacyjnych oraz innych kwestii; oczekiwań w odniesieniu do Upstazy, w tym terminów dostępności komercyjnej leku; oczekiwań PTC w odniesieniu do licencjonowania, wniosków organów regulacyjnych i komercjalizacji innych obecnych produktów i produktów w stadiach badań; strategii PTC, przyszłych działań, przyszłej sytuacji finansowej, przyszłych przychodów, przewidywanych kosztów oraz celów zarządu. Inne stwierdzenia wybiegające w przyszłość mogą być określone słowami: "wskazówki", "plan", "przewidywać", "wierzyć", "szacować", "oczekiwać", "zamierzać", "może", "cel", "potencjalny", "będzie", "mógłby", "powinien", "kontynuuje" i podobnymi wyrażeniami.

Rzeczywiste wyniki, rezultaty lub osiągnięcia PTC mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, ze względu na różne czynniki ryzyka i niepewności, w tym związane z: wynikiem negocjacji cenowych, pokryciem kosztów i refundacji, przez płatników będących stronami trzecimi, obecnych produktów PTC lub produktów w stadiach badań, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; oczekiwaniami w odniesieniu do Upstazy i innych programów w ramach platformy terapii genowej PTC, w tym potencjalnej komercjalizacji; wszelkimi zgłoszeniami regulacyjnymi i potencjalnymi zatwierdzeniami, możliwościami produkcyjnymi oraz potencjalnym wpływem finansowym i korzyściami z dzierżawionego zakładu produkcyjnego leków biologicznych oraz potencjalnym osiągnięciem kamieni milowych w zakresie rozwoju, regulacji i sprzedaży oraz płatności warunkowych, do których PTC może być zobowiązana; istotnymi efektami biznesowymi, w tym efektami przemysłowymi, rynkowymi, ekonomicznymi, politycznymi lub regulacyjnymi; zmianami w przepisach podatkowych i innych, regulacjami stawek i polityk; bazami kwalifikujących się pacjentów i potencjałem komercyjnym produktów PTC i produktów w stadiach badań; podejściem naukowym PTC i ogólnym postępem w rozwoju; oraz czynnikami omówionymi w sekcji "Czynniki ryzyka" w najnowszym rocznym raporcie PTC na formularzu 10-K, a także wszelkimi aktualizacjami tych czynników ryzyka opisanych w dokumentach składanych od czasu do czasu w innych dokumentach PTC w SEC. Zalecane jest dokładne rozważenie wszystkich powyższych czynników.

Tak jak w przypadku każdego leku w fazie rozwoju, istnieje znaczące ryzyko związane z jego dalszym rozwojem, zatwierdzeniem regulacyjnym i komercjalizacją nowych produktów. Nie ma gwarancji, że jakikolwiek produkt otrzyma lub utrzyma zatwierdzenie regulacyjne na dowolnym terytorium lub okaże się sukcesem handlowym, dotyczy to również Upstazy.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie reprezentują poglądy PTC jedynie na dzień wydania niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie podejmuje się ani nie planuje aktualizacji lub korekty jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu odzwierciedlenia rzeczywistych wyników lub zmian w planach, perspektywach, założeniach, szacunkach lub projekcjach, lub innych okolicznościach występujących po dniu wydania niniejszego komunikatu prasowego, z wyjątkiem sytuacji wymaganych przez prawo.

Referencje
1 Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
2 Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency. Poster presented at the 48th Annual Meeting of the Child Neurology Society, Charlotte, NC, USA, Oct 23-26, 2019.
3 Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial. Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273.

/źródło - /Obraz Pete Linforth z Pixabay/